Муковисцидоз – неизлечимая болезнь, но состояние пациента можно улучшить, если назначать ему для постоянного приема таргетные препараты: например, благодаря ним увеличивается объем легких, и заболевание протекает легче. До сих пор в нашей стране для больных муковисцидозом были зарегистрированы только средства борьбы с симптомами – например, дорназа альфа (дезоксирибонуклеаза - I - ДНаза). Ирина Мясникова, председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний, поясняет: «Дорназа альфа, которую до сих пор используют в России, просто разжижает мокроту в легких. А “Оркамби” — это революционный препарат, который вмешивается в работу гена и заставляет работать слизистые оболочки. Мы очень надеемся, что это только начало — и не только “Оркамби”, но и другие препараты Vertex станут доступны в нашей стране».
К сожалению, регистрация лекарства в России не означает легкий доступ к нему пациентов. Сначала препарат нужно включить в клинические рекомендации и стандарты. Эксперты сомневаются, что он может быстро попасть в список ЖНВЛП и программу 14 ВЗН в комплексе с остальными лекарствами, необходимыми для лечения муковисцидоза (Symdeco (тезакафтор + ивакафтор) и Kalydeco (ивакафтор)).